La Fundación FAST ESPAÑA para la investigación, ensayos clínicos y cura del síndrome de Angelman presenta esta primera convocatoria de proyectos de investigación sobre el síndrome de Angelman en España.
En particular, se busca promover proyectos con potencial de acercar cualquiera de las líneas de investigación existentes a la etapa de ensayos clínicos o coadyuvar a mejorar la seguridad y eficacia de las terapias potenciales actualmente en fase clínica.
El síndrome de Angelman es una enfermedad rara de origen genético que causa retraso en el desarrollo, problemas del habla y el equilibrio, discapacidad intelectual y, a veces, convulsiones. Las personas con síndrome de Angelman suelen sonreír y reír frecuentemente y tienen personalidades felices y excitables, entre otros muchos síntomas.
El objetivo de esta primera convocatoria, con una dotación de 150.000€ (IVA incluido), es seleccionar un proyecto de investigación sobre el síndrome de Angelman con potencial de acercar cualquiera de las líneas de investigación pre-clínica existentes a la etapa de ensayos clínicos o coadyuvar a mejorar la seguridad y eficacia de las terapias potenciales actualmente en fase clínica.
Pueden presentarse instituciones académicas, grupos de investigación, laboratorios y hospitales. Se admitirán un número indeterminado de propuestas por investigador, centro, hospital, departamento académico, etc., aunque solamente una solicitud ganará la convocatoria.
Se buscan investigaciones del síndrome de Angelman con potencial de alcanzar el estado de madurez previo a su paso ulterior a fase de ensayo clínico en seres humanos (pre-IND por sus siglas en inglés).
Se valorarán positivamente líneas de investigación disruptivas con potencial terapéutico que complementen las actuales líneas globales de investigación y ensayos clínicos del síndrome de Angelman. Se otorgará mayor peso a las propuestas que los comités científicos juzguen tengan mayor probabilidad de conducir a una cura o terapia que modifique en gran medida el curso de la enfermedad del síndrome de Angelman.
Sin embargo, también se valorarán temáticas no directamente ligadas al gen UBE3A, como por ejemplo herramientas o tecnologías que coadyuven a mejorar la seguridad y eficacia de posibles terapias génicas o con células madre, vectores virales o no virales eficaces para atravesar la barrera hematoencefálica, técnicas para mejorar la biodisponibilidad de tratamientos en las neuronas, nuevos biomarcadores relevantes para el Síndrome de Angelman, reutilización de medicamentos existentes, etc.
El solicitante deberá rellenar el Formulario de solicitud (en español y en inglés) donde aparecen reflejados los datos de contacto, los datos de la organización, la información del proyecto y el responsable de la propuesta.
La propuesta deberá contener información sobre objetivos, metodología y valoración de posible aporte a la investigación existente del Síndrome de Angelman, hipótesis a validar, experiencia previa del investigador, grupo o laboratorio en la temática o enfoque propuestos, cronograma tentativo de la investigación, presupuesto estimado por partidas globales, CV y publicaciones relevantes del investigador, entre otros, que permitan a los comités científicos realizar una evaluación adecuada de la propuesta.
Estos documentos deberán enviarse por correo electrónico a la atención Convocatoria de investigación a la dirección info@cureangelman.es en el periodo especificado.
Las propuestas deberán ser remitidas tanto en español como en inglés, para su evaluación por los respectivos comités científicos español y americano.